遺伝性の難病ハンチントン病を治療、新薬PBT2の効果は？

◆量を変えて治療に使用

研究班は、25歳以上の早期から中期のハンチントン病の患者を対象として、PBT2を1日1回250mg使うか、100mg使うか、偽薬を使うかの3グループに分け、治療による安全性と効果を調べました。

◆Trail Making Testに改善あり

次の結果が得られました。

2012年4月18日から2012年12月14日の間に、オーストラリアとアメリカの19の研究施設で、109人の参加者が250mgのPBT2（36人）、100mgのPBT2（38人）、または偽薬（35人）に割り付けられた。

6件の深刻な有害事象（急性冠症候群、うつ病、肺炎、自殺企図、ウイルス感染症、ハンチントン病の悪化）が、250mgのPBT2群の5人の患者に対して起こり、3件（硬膜下血腫を伴う転倒、自殺企図、ハンチントン病の固定化による入院）が100mgのPBT2群の2人に対して起こり、偽薬群の1人に対して1件（攻撃性の増加）が起こった。各施設の研究者は、ハンチントン病の悪化を除くすべてを、試験薬とは関連がないものと判定した。

治療中に起こった深刻な出来事が、250mgのグループで6件、100mgのグループで3件、偽薬のグループで1件見られましたが、そのうち250mgのグループで起こった1件以外は、PBT2が原因ではないと考えられました。

効果について次の結果が得られました。

偽薬と比べて、Trail Making Test Part Bのスコアは、ベースラインから26週までの間で、250mgのPBT2群で改善した（17.65秒、0.65-34.65、P=0.042）[...]。

250mgのグループで、Trail Making Test Part Bのスコアが偽薬のグループよりも改善しました。つまり、1日250mgのPBT2を使ったときに、脳機能が改善する効果が見られました。

脳機能のうちでも一部に限られますが、効果を示唆する結果が得られました。ハンチントン病の根治療法は見つかっておらず、効果的に症状を和らげる治療が望まれています。