遺伝性の難病ハンチントン病に新薬デューテトラベナジンの効果と安全性を検証

◆ハンチントン病患者90人を治療

ここで紹介する研究は、一定以上の症状があるハンチントン病患者90人を対象に、アメリカとカナダの参加施設で行われました。

対象者はランダムに、デューテトラベナジンで治療するグループと、有効成分を含まない偽薬を使うグループに分けられ、治療開始から12週後までの間の変化を判定されました。

◆デューテトラベナジンで症状スコアが改善

次の結果が得られました。

デューテトラベナジン群では、最大舞踏病スコアが12.1（95%信頼区間11.2-12.9）から7.7（95%信頼区間6.5-8.9）に改善した。対して偽薬群では、スコアは13.2（95%信頼区間12.2-14.3）から11.3（95%信頼区間10.0-12.5）に改善した。群間の平均差は-2.5ユニット（95%信頼区間-3.7から-1.3、P<0.001）だった。

うつ症状、不安症状、アカシジアを含む有害事象の率は、デューテトラベナジンと偽薬に対して類似していた。

偽薬のグループよりもデューテトラベナジンを使ったグループのほうで、症状のスコアがより大きく改善しました。

副作用の疑いがあるうつ症状などが出る頻度は、偽薬のグループとデューテトラベナジンのグループで大きな違いがありませんでした。

治療が難しいハンチントン病に対して、新しい治療法を探る試みがいまも続けられています。