難病ライソゾーム病による肝障害を治療、セベリパーゼα

◆セベリパーゼαによる酵素補充療法

この研究では、ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症で足りない酵素の働きを補う酵素補充療法として、セベリパーゼαの点滴を2週間ごとに行う治療の効果が検討されました。

対象者66人はランダムに2つのグループに分けられ、一方ではセベリパーゼαを使い、他方では偽薬を使うことで、肝臓の検査値の変化を比較されました。

◆セベリパーゼαで検査値改善

次の結果が得られました。

20週で、ALTの値が正常範囲にあった患者はセベリパーゼα群の36人中11人（31%）、偽薬群では30人中2人（7%、P=0.03）で、ベースラインからの平均変化量は-58U/l対-7U/lだった（P<0.001）。

有害事象の起こった患者の数は2群で類似し、ほとんどは軽度で、研究者により治療と関係がないものと判断された。

20週でセベリパーゼαを使ったグループの肝臓の検査値は偽薬群よりも改善し、31%は正常範囲になっていました。

ライソゾーム病の治療は、その中で区別される病気の種類によって違いますが、方法が限られているのが現状です。セベリパーゼαの効果についてこのデータが得られたことは、ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症の患者にとって、治療を考えるうえでの貴重な情報になるかもしれません。